Яка відповідь є правильною?
- 1. Zolgensma
- 2. Roctavian
- 3. Vyjuvek
- 4. Trikafta
Генна терапія в лікуванні муковісцидозу
Муковісцидоз, або цистична фіброз, є генетичним захворюванням, яке впливає на роботу залоз зовнішньої секреції, таких як потові і слинні залози, а також залози, що виділяють слиз. Це призводить до утруднення виведення слизу з організму і спричинює серйозні проблеми з дихальною, травною та іншими системами організму.
У новітніх методиках лікування муковісцидозу використовується генна терапія. Цей метод передбачає введення генетично модифікованих клітин в організм пацієнта з метою виправлення дефектного гену, відповідального за розвиток захворювання.
Згідно з дослідженнями та клінічними випробуваннями, для лікування муковісцидозу найчастіше використовують препарат Trikafta. Цей медикамент містить комбінацію діючих речовин, які допомагають виправити дефекти гену та поліпшують функціонування респіраторної системи у пацієнтів з муковісцидозом.
Trikafta зареєстрований і схвалений для використання в лікуванні муковісцидозу і показав високу ефективність у покращенні якості життя пацієнтів з цією хворобою. Він допомагає контролювати симптоми муковісцидозу та зменшувати ускладнення, пов’язані з цією хворобою.
Таким чином, для лікування муковісцидозу зараз найбільш правильним варіантом є використання препарату Trikafta.